Zolgensma | SUS vai receber um dos remédios mais caros do mundoPor que é tão caro desenvolver remédios novos?

Para entender: a terapia gênica é um tipo de tratamento ainda novo, na qual genes saudáveis são introduzidos no corpo do paciente com a função de substituir ou modificar genes que não funcionam de forma esperada. Devido à atividade disfuncional, costumam causar problemas de saúde ao indivíduo. Remédios tradicionais não costumam funcionar para essas pessoas. A seguir, confira a lista com os três remédios de terapia gênica mais caros do mundo:

Os três remédios mais caros do mundo

1. Hemgenix

Recém-aprovado para uso nos Estados Unidos, o remédio Hemgenix é produzido pela biofarmacêutica CSL Behring e poderá tratar pacientes com hemofilia B. Esta é uma doença de origem genética que impede ou reduz a capacidade de coagulação do sangue, e está associada com a falta de uma proteína que induz a formação de coágulos, o fator IX. A aplicação, em dose única, do medicamento Hemgenix deverá custar cerca de US$ 3,5 milhões — aproximadamente 18,3 milhões de reais na conversão direta, sem impostos ou taxas de importação. Nos testes, a maioria dos pacientes pôde descontinuar o tratamento convencional, após a aplicação.

2. Zynteglo

Desenvolvido pela empresa Bluebird Bio, o Zynteglo é o segundo remédio de terapia gênica mais caro do mundo. O uso é destinado para pacientes com uma doença sanguínea chamada de talassemia beta. A medicação custa cerca de US$ 2,8 milhões — o que equivale a 14,6 milhões de reais. Após o uso, o corpo “aprende” a produzir hemoglobina adulta funcional, eliminando potencialmente a necessidade de transfusões de sangue regulares.

3. Zolgensma

Prescrito para o tratamento de casos de Atrofia Muscular Espinhal (AME) em bebês, o Zolgensma também está na lista de remédios mais caros do mundo e já foi até transportado em carro-forte no Brasil. Na época do lançamento, a fabricante Novartis estipulou o preço de US$ 2,1 milhões — cerca de 11 milhões de reais. No entanto, o preço pode variar em decorrência de inúmeros fatores e valores como 6,5 milhões de reais já foram divulgados. Nesta semana, o Ministério da Saúde anunciou que o Zolgensma deve ser incorporado ao Sistema Único de Saúde (SUS). Até o momento, não foram divulgados valores da negociação e nem quando as primeiras doses do medicamento para AME devem desembarcar no Brasil.

Por que as terapias gênicas são tão caras?

Para explicar o porquê destes três remédios de terapia gênica custarem tão caro, é preciso entender que foram usadas novas tecnologias, demandaram altos (e exorbitantes) recursos em pesquisa no processo de desenvolvimento e não são fáceis de fabricar. Diferente do que se possa imaginar de um remédio, essas medicações costumam ser diluídas em uma solução (como um soro) e administradas de forma intravenosa. “São muito diferentes das drogas clássicas que você toma em forma de pílula. Esse tipo de droga [convencional], muitas vezes, pode ser fabricada por robôs e milhões de doses podem ser feitas por dia”, explica Nicole Paulk, professora da Universidade da Califórnia em São Francisco, para a revista Wired. Definitivamente, a terapia gênica “não é uma droga de molécula pequena como um paracetamol”, acrescenta Paulk. Apesar disso, a pesquisadora entende que, nos próximos cinco a 10 anos, o preço deste tipo de remédio deve ser reduzido. “Com certeza, vamos melhorar nisso”, completa.

Remédios são para poucos

Enquanto este futuro não chega, o valor dos novos medicamentos limita e muito a possibilidade de uso, especialmente em países em desenvolvimento. Para contornar o problema, governos devem pensar em formas de garantir acesso a esses medicamentos e investir também recursos na área de pesquisa. Vale lembrar que, na história recente, para tratar pessoas que vivem com HIV, o Brasil já adotou a estratégia licenciamento compulsório. Esta é uma iniciativa pouco usual, mas tem como objetivo evitar possíveis abusos cometidos por quem detém a patente. Fonte: Wired e Nature